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开云登录入口此次大灣區(qū)先行獲批認可了該藥的臨床應用先進性,內地患兒將無需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機構使用該藥,緩解患者用藥的難題。
低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病,患者因缺少堿性磷酸酶,骨礦化和骨質素生成受到影響,致使骨骼生長和其強度出現問題,并引發(fā)其他并發(fā)癥,可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題,甚至造成終身負擔,嚴重影響生存質量。
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